Лечение с помощью генной терапии

На сегодняшний день большинство специалистов сошлось во мнении, что лечение с помощью генной терапии является не только научным прорывом в медицине второй половины двадцатого столетия, но и основным направлением фармакотерапии двадцать первого. В наши дни по всему миру насчитывается примерно 400 проектов, ставящие себе за цель лечение генами. Насколько возможен такой подход, или это из области фантастики?

Немного истории.
В первый раз метод генной терапии применили в США в 1990 году на четырёхлетнем мальчике. С того времени лечение с использованием генов продолжает развиваться, ко многим больным применяли этот подход, но, не смотря на это, генная терапия находится на начальном этапе и понадобятся многие годы, чтобы он был усовершенствован. В качестве неудачного примера можно привести кончину одного пациента в США, которому проводили генную терапию заболевания печени, после этого многие согласились, что методу нужна долгая и тщательная доработка.
На пути многих научных открытий всегда встречались неудачные примеры, но это не является отрицанием того, что данное открытие не должно существовать. Особенно это касается нелёгкой задачи вытаскивания людей из лап смертельно опасных недугов.
Генная терапия.
Если говорить в общих чертах, то лечение с помощью ген представляет собой набор терапевтических приёмов, в основу которых положен процесс переноса в организм больного генетического материала. В теории же считают, что генную терапию можно использовать для лечения огромного количества заболеваний. К примеру, для многих людей он дарит надежду на излечение неврологических, инфекционных и онкологических болезней, но этот перечень можно продолжать и дальше. Одним из условий для этого является знание того, какие конкретно гены нужны, чтобы бороться с конкретным заболеванием. Лечение моногенных болезней с помощью генной терапии можно спланировать, базируясь на знаниях о том, у какого гена следует исправить функции, при этом совсем не обязательно знать о патогенезе болезни.
Например, при лечении иммунодефицита предполагается пересадка костного мозга от донора. Согласно некоторым исследованиям, проведённым в Америке, из 16 случаев в 14 были зафиксированы высокие результаты, и их иммунитет был восстановлен. Считают, что для лечения заболеваний (в данном случае иммунодефицита) при помощи генной терапии достаточно надёжно, оно показано в той ситуации, если не удалось найти донора для трансплантации.
Активное исследование.
На сегодняшний день проводится активное исследование возможности лечения при помощи генной терапии таких болезней, как различные нарушения иммунной системы, некоторые виды лейкемии, адренолейкодистрофии, талассемии и пр. При этом, прорыв в этой области за последние годы стал стремительным и очевидным всем специалистам. Конечно, и здесь не обходится без сложностей, которые обуславливает неправильный выбор необходимых генов, а также оказываемого на них лечебного воздействия. Иногда неудачи объясняются неправильным выбором системы для перемещения требуемых генов в клетки.
Стремительно растёт численность детей, которые рождаются с серьёзными генетическими отклонениями. Такие дефекты часто приводят к физическим и умственным нарушениям, а иногда и к смерти. Основная трудность заключается в том, что у большинства известных болезней, передающихся по наследству, нет конкретного эффективного лечения, так как оно до сих пор не найдено. Но то, что ещё недавно многие считали фантастикой, сегодня воплощается в реальность: от наследственного заболевания на помощь приходит введение в больной организм элемента здорового участка ДНК.
Подходы и методы генной терапии.
У лечения заболеваний при помощи генной терапии существует несколько подходов и методов. Гены вводят как в сперматозоиды или яйцеклетки, эмбриональные клетки на начальных стадиях развития и в соматические клетки. Но в некоторых случаях поднимается вопрос об этической стороне, может ли человек вмешиваться в процесс собственной эволюции. Может быть так, что изменения в генофонде принесут впоследствии больше вреда, чем сейчас пользы? Споры по этому вопросу продолжаются и по сей день и, наверное, ещё долго не прекратятся.
В качестве выхода из положения служит правильный подход. К примеру, пациенту можно вводить копию гена, которая будет замещать функции дефектного, но сохранённого, что носит название заместительной терапии.
Корректирующая терапия могла бы стать самым идеальным вариантом, в котором нормальная часть гена в действительности заменяет дефектную. Но, к сожалению, на сегодняшний день этот метод характеризует низкая эффективность, поэтому нужно проводить дальнейшие научные исследования в этом направлении.
На начальной стадии в то время, когда генетическое лечение существовало только в теории, генная терапия ставила себе за цель избавиться от заболеваний, передающихся по наследству. Но, впоследствии, специалисты провели несколько операций для лечения и остальных заболеваний, к примеру, рака. В случае онкологического заболевания ген повреждается не сразу, а спустя какое-то время. В богатых государствах, которые прекрасно оснащены технически, и в которых применяют самые новые методики для проведения исследований, лечение генами применяется всё чаще. Но, не смотря на это, не все операции завершаются успешно, поэтому генная терапия является методом для лечения заболеваний в будущем, остаётся надеяться, что это будущее уже не за горами.
Но, к большому сожалению, в нашем государстве генная терапия в данное время находится далеко не на самой лучшей стадии развития, мы очень отстали от развитых европейских государств. Во-многом это объясняется тем, что науке генетике раньше не уделяли необходимого внимания.